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有关国内自主知识产权的PNH新药研发的求助——复旦大学

版主好!



我是复旦大学的一名教授,目前在研发PNH生物治疗药物方面取得一定成功,为了进一步验证该药物的疗效,想借助贵处平台招募一些PNH患者,能否捐献少量血液(0.5-1毫升)。



知道贵处是国内PNH患者的一个交流平台,有较大的影响力,能否恳请您帮我发布以下的信息?我的注册尚未得到批准。



谢谢!期待您的早日回复!



胡维国



PNH生物治疗药物研发求助!



PNH是一种与先天性免疫补体系统密切相关的罕见的血液系统疾病,目前尚缺乏有效的治疗药物,唯一的特效药依库珠单抗(Soliris)完全依赖进口,且治疗费用惊人,使无数的国内患者望而却步。PNH发病率虽然不高,但我光顾此论坛时还是为患者及其家属对疾病的无助以及对新药物的渴望而深深打动!也更加重了我们科研工作者的压力!



我曾经在哈佛大学医学院工作近6年,一直从事补体系统的研究工作,取得了一些有国际影响力的成果,包括研发成PNH的小鼠动物模型。2010年回国至复旦大学工作,经过近3年的刻苦努力,我们研发成功一种针对PNH的高效特异,且完全没有毒性和免疫原性的生物类药物,且我们具有自己完全的知识产权。经过实验室多种手段的验证,证明该药物能高效抑制补体系统的激活,将对PNH患者的治疗产生重大影响,且效果优于依库株单抗。依库株单抗仅能抑制血管内溶血,而我们的药物既可抑制血管内溶血,又可抑制血管外溶血。现迫切需要PNH患者红细胞进一步验证我们药物的疗效,因此想借助于此平台,征集上海市或附近的自愿献血的患者朋友,我们实验用血需要量很小,每位患者只需要0.5至1毫升左右。对于献血的患者,我们还将提供病情严重程度的评估监测,以及该药物对于该患者红细胞的保护效果,同时给予少量的经济补偿。



真诚期待大家的帮助,坚信您的帮助将大大加速我们药物进入临床应用的过程,更快的造福于广大PNH患者。



我的联系方式:weiguohu@fudan.edu.cn.或站内。



我的个人网页:http://www.ibsfudan.org/teacher_open.asp?id=209

http://ci.shca.org.cn/team.asp?BigClassID=4&id=429







Weiguo Hu MD&PhD



Professor in Cancer Immunology,

Institutes of Biomedical Sciences & Shanghai Cancer Hospital, Fudan University, Shanghai 200032, P.R.C

Tel: (86)21-74175590 ext 85303

Email: weiguohu@fudan.edu.cn

请佳佳领导阅
勇者无畏,行者无疆;
智者无惧,笑看轮回。

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佳佳,有答复了吗?
soliris,你是我每天早上睁开眼睛的动力!等你来,或者,我来找你!

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已阅!!! 请耐心等待我们领导与您沟通
明天醒来,我还活着,真好!

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如果可以控制的比较好,确实是一个利好消息

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个人有几点疑问1:教授为什么没有利用复旦大学附属中山医院的科研优势获得血样,而舍近求远来网络上找。2:有没有进行人体实验?如果没有就断定效果优于依库珠,是否太武断。3:大家都知道依库珠的副作用是脑膜炎,要打疫苗。教授研究的药物副作用是什么?
勇者无畏,行者无疆;
智者无惧,笑看轮回。

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看到胡教授的帖子,真得非常开心,不管效果如何,毕竟治疗道路又增加一条,康复的希望又增加一分。望教授能在非泄密的范围内,再进一步详细而通俗地介绍一些您的研究成果。我们所有患者都很关心,如果可行,也愿尽可能提供支持。

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很高兴被批准有发帖的权利,并与各位沟通交流!关于“海潮"的疑问回答如下:

1. PNH是一种罕见病,收集临床标本非常困难,及时科研人员也不重视此类疾病,国家投入也少,因而导致治疗药物极少,价格奇高。另外,我个人与中山医院也不熟悉,似乎患者更关注的是北京协和医院,而此网站明显是PNH患者交流的一个正规平台,信息传播更快。

2. 我们研制的药物尚处于临床前阶段,还没有取得国家的临床批文,根据国家法律肯定不能进行人体试验。但根据我们药物的作用机理与依库珠的机理对比,我们断定我们的效果更好。原因是:(1)依库珠是抗C5的抗体,给药后把所有的C5功能全部一致,缺乏特异性,不可避免导致您提及的”脑膜炎“副作用。(2)依库珠只能在补体激活的末期阶段发挥作用,即抑制C5的激活,进一步补体不能形成膜攻击复合物(MAC)-通俗的说就是不能在异常的红细胞上打洞而裂解红细胞,最终发挥治疗作用。显然,依库珠不能在补体激活的更早期阶段发挥作用,这样被攻击的异常红细胞表面将有C3激活产物C3b/iC3b的沉积,这些细胞在经过肝脏、脾脏等脏器时将被人体的免疫细胞吞噬,而出现血管外溶血,因此,依库珠只能抑制血管内溶血。而我们的药物是一种靶向性的补体抑制剂,具有2个特点,一是靶向性,即补体哪里被激活,药物就到那里去;二是抑制作用产生在中期,即C3激活阶段,这样就既不会产生血管内溶血,又不会产生血管内溶血。进一步,我们可以预测,我们的药物给药量将低于依库珠,这也是将来的一个优势。因此,我们说我们的药物将优于依库珠,主要是从药物的作用机理上判断。

3. 如上分析,依库珠的副作用是由于全面抑制补体系统使机体先天性免疫力下降而出现脑膜炎等副作用,我们的药物从作用机理上判断将没有这些副作用。预计我们的药物的副作用可能是一些常见的输液反应。

希望我的回答解释了你的疑问。也欢迎各位交流。

谢谢!

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可否这样理解:依库珠只能在末期抑制C5的激活,而在此前期C3已经被激活,C3激活产物C3b/iC3b的沉积会导致血管外溶血。而您的药物会作用在中期,同时抑制C3和C5的激活,从而可预测不会发生血管内外溶血。那我仍有存疑:1、您的药物对C5具有特异性,能定点精准抑制激活,那对C3呢?是否对C3具有特异性,如果使其全部抑制,那肯定有可能导致新的副作用。2、通过其特异其性特点,预计用药量会低于依库珠,那用药周期能否做预测?
    感谢胡教授团队的科研奋战,支持胡教授多与病友交流,同时也支持胡教授的科研工作。
soliris,你是我每天早上睁开眼睛的动力!等你来,或者,我来找你!

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