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我们真的 很 感谢胡教授团队的科研奋战,支持胡教授多与病友交流,同时也支持胡教授的科研工作。不管实验效果如何,都给患者一线希望。祝您的试验早日成功!

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谢谢各位关心我们的科研进展,现就近况介绍如下:
1. 我们的药物已经申请了国内和国际专利,正协商进行商业开发,但这需要较长的时间,尤其是国家对罕见病的药物开发缺乏明确的政策支持。
2. 我们的药物相关研发结果也已论文的形式发表(FASEB J. 2014 Aug 11. pii: fj.14-258046. [Epub ahead of print]),如果您感兴趣可以下载看看,不过是英文的。
3. 感谢7位病友对我们工作的大力支持,实验结果表明我们的药物对PNH异常红细胞有很好的保护作用,如下图。

4. 未来如果我们以PNH疾病作为适应症进行开发,我们对募集200例患者进行临床试验没有信心,毕竟这是个罕见孤儿病。而投资人也很可能由于市场小而缺乏热情。因此,后续的商业运作阶段将是个很长的过程。

再次衷心感谢各位对我们工作的关心和支持!
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支持!期待好消息!
爱与坚强 隽永流长

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期待国家罕见病政策出台,能让我们有药可用

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翘首以待,全力支持

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如果募集志愿者,我会第一时间赶到的。
soliris,你是我每天早上睁开眼睛的动力!等你来,或者,我来找你!

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前期投资应该需要亿刀级规模吧。
soliris,你是我每天早上睁开眼睛的动力!等你来,或者,我来找你!

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我愿意做小白鼠
gaga

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支持下胡教授
我的英语水平只适合和幼儿园小朋友交流
就只好请在美国做生物化学研究的同学帮我看看了
他认为蛋白纯化的方面加强下就很好了。

教授发的图7名患者和1个对照的红细胞CD59流式分析结果,和蛋白对溶血的抑制效果
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gaga

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下面是大学同学看完论文后
解释了下给我的,我也转发下下

第一篇pdf是发表的论文,第二篇pdf是他们用的蛋白表达载体。我找实验室的人帮我下载了先看了。文章有多个合作单位,实验方法也比较多,论据量还是可以的,不足的地方,就是人的实验还太少。

文中的表达载体我和实验室的staff scientist做其它蛋白时用过,我在nih的二老板实验室用这载体做mammalian细胞表达。这个有scretion系列,所以表达后的蛋白,分泌到培养基里,离心一下,蛋白在上清里。图1B,表达量很好,目的蛋白看样子不能排除小量的多聚(二聚、三聚)和降解的可能,(见图中100kDa左右的带,和底下一些暗的拖带),得把蛋白放在4度冰箱几天或一周后,再电泳,确定是否降解或多聚。如果蛋白含有Cys,则有可能交联成二聚或更大聚体,这时可以考虑纯化过程中,所有缓冲溶液里加点还原剂(因为要医用,DTT,BME应该是不合适,VC不知道行不行),蛋白的稳定性如果好的话,可以持续更长的作用时间,注射需要量也更小。蛋白中间的那段linker,作用是,因为Linker的存在,使的两头的活动空间更大,有利于发挥功能,但是linker因为是无序结构的,通常容易受到其它蛋白比如蛋白酶的攻击而断开。           因此,应该对linker的长度和氨基酸序列再进行优化,以增加稳定性;还得过一下分子筛,看看是几聚体形式,微观构象是否均一。(蛋白的纯度、稳定性、活性,都很重要,决定了使用效果)。
gaga

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